D'abord développée comme un ensemble de techniques pédagogiques de lecture et d' évaluation de la qualité scientifique de la littérature médicale aujourd'hui pléthorique, « l'EBM est maintenant utilisée par des gestionnaires, des cliniciens, et ce, pour des objectifs aussi divers que le renouvellement de la pédagogie médicale, l'aide au jugement clinique ou encore comme justification de programmes de rationalisation des ressources financières et matérielles dans l' organisation des soins ».
Le terme « Evidence-Based Medicine » a été inventé dans les années 1980 au Canada par Gordon Guyatt (en), à la Faculté de médecine McMaster, pour désigner cette pratique que les cliniciens avaient développée depuis plus d'une dizaine d'années.
Evidence peut se traduire par données probantes (au pluriel). « Evidence » peut également se traduire par preuves (au pluriel), ce qui est probant, c' est -à-dire ce qui fonde l'expertise du clinicien ( Voir Paradigme, infra) en conjonction avec la recherche clinique dite « externe », et non pas, comme on le croit fréquemment, les seules données probantes issues des recherches cliniques extérieures à l' expérience et au jugement spécifiques du médecin : « Sans l'expertise clinique, la pratique risque de tomber sous la tyrannie de la preuve, puisque même les plus excellentes preuves externes peuvent être inapplicables ou inappropriées au patient [spécifique dont nous avons la charge] ». En d'autres termes, pour que les données soient probantes, elles doivent être évaluées tant de l' intérieur que de l'extérieur de la dyade patient - médecin. « Evidence » renvoie à ces deux impératifs.
Le problème réside dans le fait que la médecine englobe bien plus que la science, et la médecine EBM n'y fait pas exception ; notamment, elle se fonde implicitement sur les quatre piliers de l' éthique médicale, comme le souligne Joseph Watine, un médecin français qui a analysé les domaines des guides de pratique clinique et de l'EBM. Selon Watine, il est devenu impératif de normaliser la terminologie, en français comme dans les autres langues.